Кортико-резистентен нефротичен синдром в детска възраст - оценка на резултата от лечението и определяне на дългосрочната прогноза // Steroid- resistant nephrotic syndrome in childhood - assessment of treatment outcome and long-term prognosis
Зареждане...
Дата
2023
Автори
Златанова-Рашкова, Галя Спасова // Zlatanova-Rashkova, Galia Spasova
Заглавие на списанието
ISSN на списанието
Заглавие на тома
Издател
Медицински университет - София // Medical University - Sofia
Резюме
РЕЗЮМЕ
Увод: Нефротичният синдром (НС) е едно от най честите бъбречни заболявания в детската възраст. При изявата на заболяването най - често се прилага кортикостероидна терапия (КС). Около 20-30% от пациентите са първично кортико - резистентни (КРНС), около 3% проявяват вторична кортико - резистентност. Причините за възникване на КРНС могат да бъдат r<акто генетични (около 80%), така и имунологични. Това значително затруднява лечението му и все още няма възприет единен протокол. В медицинската литература са предложени над 900 варианта за терапия наКРНС.
Цел: Целта на това ретроспективно проучване (януари 20 l О - януари 2020) е да се направи оценка на резултата от лечението при деца с КРНС и да се определи дългосрочната прогноза на заболяването.
Материал и метод: В проучването са включени 114 пациента на възраст от О до 18 години, които са разделени в две групи - основна и контролна. В основната група влизат 62 деца с КРНС. В контролната група влизат 52 деца, при които НС е кортико - чувствителен, но в хода на наблюдението се оформя I<ато кортико - зависим или често - рецидивиращ (КЗ/ЧРНС). Използвани са следните методи: клиничен (подробна анамнеза, обективен физикален преглед); стандартни лабораторни изследвания (ПКК, бихимични изследвания); уринен анализ; УЗ изследване на отделителната система; мониториране на кръвните нива на имуносупресивните медикаменти - uиклосnорин А (ЦиА), миrшфенолат мофетил (МФМ); пункционна бъбречна биопсия; хемостазиологични, имунологични и генетични изследвания.
Резултати: Най-добър терелевтиLiен резултат в основната и контролната група се установява от приложението на ЦиА. МФМ е еднакво ефективен и при двете групи пациенти, основно като вариант за втори имуносупрссор. Пулсовете с мстилпреднизолон и приложението на uиклофосфамид са неефективни при деца с КРНС и КЗ/ЧРНС. В двете групи заболяването протича без съществена разлика по отношение честотата на наблюдаваните усложнения.
Изводи: Прогнозата при КРНС е значително по-лоша от тази при КЗ/ЧРНС. Единствено при пациентите от основната група се установяват данни за хронично или терминално бъбречно заболяване. Основни предразполагащи фактори са: псрсистиращата протеинурия, хипертриглицеридемията, липсата на отговор към терапията с ЦиА и МФМ, случайно установена протсинурия при дебюта на заболяването, доказана генетична мутация и данни за повишено артериално налягане.
//
SUMMARY
Introduction: Nephrotic syndrome (NS) is one of the most соmmоn kidney diseases in childhood. Corticosteroid therapy (CS) is most соmmonly used in the onset of the disease. About 20-30% of patients аrе primary steroid-resistant (SRNS), about 3% exhibit secondary steroid-resistance. The causes of SRNS саn bе both genetic (about 80%) and immunological. This makes its treatment considerably more difficult and there is still по accepted uniform protocol. Мorе than 900 options for SRNS therapy have been proposed in the medical literature.
Aim: The aim of this retrospective study (January 2010 - Jаnuаrу 2020) is to evaluate the outcome of treatment in children with SRNS and to determine the long-term prognosis of the disease.
Material and method: 114 patients aged 0 to 18 years were enrolled in the study and divided into two groups: main and control. Тhе main group included 62 children with SRNS. Тhе control group included 52 children in whom NS was steroid-sensitive, but in the course of follow-up became steroid dependent оr frequently relapsing (SD/FRNS). The following methods wеrе used: clinical (detailed history, objective physical examination); standard laborаtоrу investigations (total blооd count, biochemical tests); urinalysis; abdominal ultrasonography; monitoring of blооd levels of immunosuppressive drugs - cyclosporine А (СуА), mycophenolate mofetil (MMF); rеnal biopsy; haemostasiological, immunological and genetic studies.
Results. Тhе best therapeutic result in the main and соntrol group was found from the application of CyA. MFM was equally effective in both groups of patients, mainly as а second immunosuppressant option. Methylprednisolone pulses and cyclophosphamide wеre ineffective in children with SRNS аnd SD/FRNS. In both groups, the disease course was without significant difference in the incidence of complications observed.
Conclusions. Only patients in the main group showed evidence of chronic or end-stage renal disease. The main predisposing factors аrе: persistent proteinuria, hypertriglyceridaemia, lack of response to СуА and MMF therapy, incidental proteinuria at disease onset, proven genetic mutation and evidence of elevated bloоd pressure.
Описание
Ключови думи
педиатрия; нефротичен синдром - деца; урологични болести - деца; кортикостероиди; лекарствена резистентност; деца // pediatrics; nephrotic syndrome - infancy and childhood; urologic diseases - infancy and childhood; adrenal cortex hormones; drug resistance; child