Регулаторни подходи за подобряване на достъпа до лекарства-сираци // Regulatory approaches to improve access to orphan drugs
Зареждане...
Дата
2023
Автори
Сербезова, Асена Христова // Serbezova, Asena Hristova
Заглавие на списанието
ISSN на списанието
Заглавие на тома
Издател
Медицински университет - София // Medical University - Sofia
Резюме
ЦЕЛ И ЗАДАЧИ
Цел на дисертационния труд е да се проучат възможностите, които предоставят регулаторните подходи за подобряване на достъпа до лекарства за лечение на редки болести в България.
Тази цел е постигната чрез следните задачи:
1. Извършването на сравнителен анализ на регулаторните подходи при разрешаване за употреба на лекарства-сираци между Европейкия съюз (ЕС) и САЩ, с цел установяване на общите тенденции и предимства от перспективата за по-бърз достъп на пациентите до иновативни терапии на редки болести чрез:
-анализ на литературата по отношение на историческото развитие на концепцията за регулации в сферата на лекарствата сираци.
-сравнителен анализ на законодателството в двата региона по отношение на общато регулаторна рамка при лекарствата-сираци; специфичните подходи и процедури при разглеждането и оценката на лекарствата-сираци и законодателно регламентираните стимули и облекчения за спонсорите при разработването на лекарства-сираци;
-анализ на лекарствата-сираци, получили разрешение за употреба в двата региона за конкретен период от 18 години (31.01.2000 г.- 01.01.2018г.);
-анализ на предимствата и недостатъците на настоящите регулаторни подходи в двата региона чрез SWOT анализ и очертаване на възможните бъдещи тенденции.
2. Проучване на нормативните изисквания за лечение с лекарства-сираци в България чрез:
-законодателен анализ на процедурите, които определят лечението на редките болести в България;
-преглед на научната литература и специализирани сайтове на публикации, които анализират лечението на редките болести в България.
3. Анализиране на достъпа до лекарства-сираци в България и делът на биотехнологичните лекарствени продукти чрез:
-анализ на Позитивния лекарствен списък (ПЛС) в България за наличието на лекарства-сираци и сравнение с разрешението по централизирана процедура лекарствени продукти;
-преглед на кратките характеристики на лекарствата-сираци, включени в ПЛС в България с цел установяване на това кои лекарства са произведени по биотехнологични методи и определяне на техния относителен дял в ПЛС.
4. Извършването на сравнителен анализ на достъпа до лекарства-сираци в България и други държави от ЕС, като се изберат държави с различна покупателна сила чрез:
-сравнителен анализ на достъпа до лекарства-сираци в България, Гърция и Румъния;
-сравнителен анализ на достъпа до лекарства-сираци в България, Сърбия и Швеция;
-проследяване на дванадесет годишен тренд на достъпа до лекарства-сираци в България, Гърция и Румъния.
5. Проучване на практиките за осигуряване на достъп до необходимото лечение чрез програми за състрадателна употреба в различни държави от ЕС, като се извърши сравнителен анализ между няколко държави-членки на ЕС чрез:
-литературен обзор с акцент върху регулацията на програмите за състрадателна употреба;
-проучване на актуалните програми за състрадателна употреба в различни държави- членки на ЕС;
-сравнителна оценка между груповите програми за състрадателна употреба и тези за индивидуални пациенти;
-анализ на етичните аспекти на приложението на лекарства за състрадателна употреба;
6. Проучване на регулацията на клиничните изпитвания като възможност за подобряване на достъпа до необходимото лечение за редките болести чрез:
-анализ на възможността и практиката за провеждане на децентрализирани клинични изпитвания в избрани държави-членки на ЕС;
-анкетно проучване сред пациенти и родители на деца с редки заболявания относно участието им в клинични изпитвания като възможност за лечение;
-SWOT анализ на клиничните изпитвания при деца и пациенти с редки заболявания.
7. Проучване на практиките за генерично предписване/заместване при лекарства-сираци чрез преглед на политиките за генерична субституция в различни държави с фокус върху държавите-членки на Европейския съюз и очертаване на основните подходи при замяната с генерични и биоподбни продукти.
8. Проучване на влиянието на недостига на лекарствени продукти върху системите на здравеопазване, както и извършването на анализ на причините за недостиг на лекарствените продукти чрез:
-преглед на литературата, включваща публикации, които описват ситуации с недостиг на лекарствени продукти на международно, регионално и национално равнище;
-преглед на съответната нормативна уредба, официални интернет страници на лекарствени агенции, професионални организации (FIP; European Hospital Pharmacists Associations (EAHP) и др.) и пациентски организации (напр. European Public Health Alliance).