Регулаторни подходи за подобряване на достъпа до лекарства-сираци // Regulatory approaches to improve access to orphan drugs
| dc.contributor.author | Сербезова, Асена Христова // Serbezova, Asena Hristova | |
| dc.date.accessioned | 2024-03-20T09:39:29Z | |
| dc.date.available | 2024-03-20T09:39:29Z | |
| dc.date.issued | 2023 | |
| dc.description.abstract | ЦЕЛ И ЗАДАЧИ Цел на дисертационния труд е да се проучат възможностите, които предоставят регулаторните подходи за подобряване на достъпа до лекарства за лечение на редки болести в България. Тази цел е постигната чрез следните задачи: 1. Извършването на сравнителен анализ на регулаторните подходи при разрешаване за употреба на лекарства-сираци между Европейкия съюз (ЕС) и САЩ, с цел установяване на общите тенденции и предимства от перспективата за по-бърз достъп на пациентите до иновативни терапии на редки болести чрез: -анализ на литературата по отношение на историческото развитие на концепцията за регулации в сферата на лекарствата сираци. -сравнителен анализ на законодателството в двата региона по отношение на общато регулаторна рамка при лекарствата-сираци; специфичните подходи и процедури при разглеждането и оценката на лекарствата-сираци и законодателно регламентираните стимули и облекчения за спонсорите при разработването на лекарства-сираци; -анализ на лекарствата-сираци, получили разрешение за употреба в двата региона за конкретен период от 18 години (31.01.2000 г.- 01.01.2018г.); -анализ на предимствата и недостатъците на настоящите регулаторни подходи в двата региона чрез SWOT анализ и очертаване на възможните бъдещи тенденции. 2. Проучване на нормативните изисквания за лечение с лекарства-сираци в България чрез: -законодателен анализ на процедурите, които определят лечението на редките болести в България; -преглед на научната литература и специализирани сайтове на публикации, които анализират лечението на редките болести в България. 3. Анализиране на достъпа до лекарства-сираци в България и делът на биотехнологичните лекарствени продукти чрез: -анализ на Позитивния лекарствен списък (ПЛС) в България за наличието на лекарства-сираци и сравнение с разрешението по централизирана процедура лекарствени продукти; -преглед на кратките характеристики на лекарствата-сираци, включени в ПЛС в България с цел установяване на това кои лекарства са произведени по биотехнологични методи и определяне на техния относителен дял в ПЛС. 4. Извършването на сравнителен анализ на достъпа до лекарства-сираци в България и други държави от ЕС, като се изберат държави с различна покупателна сила чрез: -сравнителен анализ на достъпа до лекарства-сираци в България, Гърция и Румъния; -сравнителен анализ на достъпа до лекарства-сираци в България, Сърбия и Швеция; -проследяване на дванадесет годишен тренд на достъпа до лекарства-сираци в България, Гърция и Румъния. 5. Проучване на практиките за осигуряване на достъп до необходимото лечение чрез програми за състрадателна употреба в различни държави от ЕС, като се извърши сравнителен анализ между няколко държави-членки на ЕС чрез: -литературен обзор с акцент върху регулацията на програмите за състрадателна употреба; -проучване на актуалните програми за състрадателна употреба в различни държави- членки на ЕС; -сравнителна оценка между груповите програми за състрадателна употреба и тези за индивидуални пациенти; -анализ на етичните аспекти на приложението на лекарства за състрадателна употреба; 6. Проучване на регулацията на клиничните изпитвания като възможност за подобряване на достъпа до необходимото лечение за редките болести чрез: -анализ на възможността и практиката за провеждане на децентрализирани клинични изпитвания в избрани държави-членки на ЕС; -анкетно проучване сред пациенти и родители на деца с редки заболявания относно участието им в клинични изпитвания като възможност за лечение; -SWOT анализ на клиничните изпитвания при деца и пациенти с редки заболявания. 7. Проучване на практиките за генерично предписване/заместване при лекарства-сираци чрез преглед на политиките за генерична субституция в различни държави с фокус върху държавите-членки на Европейския съюз и очертаване на основните подходи при замяната с генерични и биоподбни продукти. 8. Проучване на влиянието на недостига на лекарствени продукти върху системите на здравеопазване, както и извършването на анализ на причините за недостиг на лекарствените продукти чрез: -преглед на литературата, включваща публикации, които описват ситуации с недостиг на лекарствени продукти на международно, регионално и национално равнище; -преглед на съответната нормативна уредба, официални интернет страници на лекарствени агенции, професионални организации (FIP; European Hospital Pharmacists Associations (EAHP) и др.) и пациентски организации (напр. European Public Health Alliance). | |
| dc.identifier.uri | http://hdl.handle.net/10861/2102 | |
| dc.language.iso | other | |
| dc.publisher | Медицински университет - София // Medical University - Sofia | |
| dc.title | Регулаторни подходи за подобряване на достъпа до лекарства-сираци // Regulatory approaches to improve access to orphan drugs | |
| dc.title.alternative | Regulatory approaches to improve access to orphan drugs | |
| dc.type | Thesis |
Файлове
License bundle
1 - 1 от 1
Зареждане...
- Име:
- license.txt
- Размер:
- 1.71 KB
- Формат:
- Item-specific license agreed upon to submission
- Описание: